2026年开年，医药界迎来一波“全球首个”密集获批潮！NMPA与FDA双双亮出重磅新药清单：从一年只需注射4次的siRNA疗法，到能精准激活通路、避免耐药的新一代GLP-1药物，再到全球首款老花眼滴眼液……这些突破不仅意味着无数患者迎来新生，更预示着 ...

编者按：2025年以来，siRNA疗法在治疗凝血相关疾病的研究方面取得了重要里程碑进展。RNA干扰（RNAi）机制通过在肝脏细胞中沉默编码凝血因子或天然抗凝物的mRNA，为治疗凝血相关疾病提供了一种全新的治疗模式。基于GalNAc偶联的递送技术，是将 ...

巨头重金押注，交易屡破天价，风向已然清晰。一条名为“小核酸”的赛道，正从实验室的冷板凳上起身，快步走向产业舞台的中央。 01 小核酸：从“不可成药”到“精准可及” 传统药物如同锁匠，在人体蛋白质的复杂结构上寻找锁孔（靶点）。但人类基因组中，超过80%的疾病相关靶点属于“不可成药”——它们的结构太光滑、太隐蔽，让小分子和抗体都无从下手。 小核酸药物，带来了第三种思路：它不执着于锁孔，而是直接去找制造 ...

1月28日，诺华制药 (NVS.US)宣布其全球首创小干扰RNA降胆固醇药物乐可为® (英克司兰钠注射液)获中国国家药品监督管理局 (NMPA)批准，作为饮食的辅助疗法，单药用于成人原发性高胆固醇血症 (非家族性)或混合型血脂异常的患者，以降低低密度脂蛋白胆固醇 (LDL-C)。

小核酸药物正在从罕见病领域持续向慢病领域突围。2025 年底至今，小核酸药物在代谢领域的表现让每周一针的 GLP-1倍感压力，业媒评论以小核酸为代表的下一代疗法，正通过改写身体的“代谢语言”，开启以质量优于重量、健康重于数字为核心的全新减重篇章： ...

本研究针对化学修饰siRNA(小干扰RNA)设计规则不明确的问题，通过构建1260种不同修饰模式的siRNA库，系统评估了修饰模式、结构 ...

华东医药 ( 36.070, -0.78, -2.12%) ...

小干扰RNA (siRNA)药物是一类沉默与遗传疾病相关的特定基因的治疗药物。 小干扰RNA (siRNA)药物是一类沉默与遗传疾病相关的特定基因的治疗药物。然而，siRNA药物面临挑战，因为siRNA通常会使靶基因以外的基因沉默，从而产生副作用。日本名古屋大学的一个研究 ...

随着全球减重药物竞争进入白热化阶段，单一的GLP-1受体激动剂已不再是唯一“战场”，行业正加速向多靶点协同、给药方式革新以及长效化体重管理的“2.0时代”跃迁。作为国内GLP-1类药物重要参与者，博瑞医药（688166.SH）如何应对？1月30日晚， ...

Avidity Biosciences今日宣布其用于治疗1型强直性肌营养不良（DM1）患者的在研抗体偶联寡核苷酸（Antibody Oligonucleotide Conjugates，AOCs）药物AOC 1001在1/2期临床试验的积极结果。分析显示，此siRNA靶向疗法可有效递送至所有病患的骨骼肌，并造成平均45%的致病DMPK mRNA水平 ...

此次合作，将超越肝脏范畴，为多种肝外疾病开启siRNA治疗机会。 2021年07月31日讯 /生物谷BIOON/ --行业领先的RNAi治疗公司Alnylam ...